“救命藥”斷頓了，怎么辦？(民生一線)
新華社記者 李亞紅
【核心閱讀】
乙型血友病患者的唯一有效藥凝血酶原復(fù)合物正面臨全國缺貨，一位患者的母親找遍北京各大醫(yī)院，竟然“一支也沒有找到”。河南、天津、武漢等地血友病患者目前也處于“無藥可用”的困境。對于血友病患者而言，凝血酶原復(fù)合物就如同糧食一樣重要，斷藥如斷糧，這怎么辦呢？
兒子賴以活命的“救命藥”斷貨了！這讓何蘭香發(fā)了慌。13日，她跑遍了北京各大醫(yī)院，仍然“一支也沒有找到”。何蘭香的兒子楊志鑫是乙型血友病患者，治療此病的唯一有效藥凝血酶原復(fù)合物正面臨全國缺貨。中國血友之家網(wǎng)站呼吁向衛(wèi)生部、國家食品藥品監(jiān)督管理局反映此問題，希望能幫患者找到“救命藥”。
斷藥如斷糧，沒藥甚至活不成
楊志鑫8歲時被確診為重度乙型血友病。血友病是遺傳性出血性疾病，若體內(nèi)缺乏凝血因子八即為甲型血友病；缺乏凝血因子九即為乙型血友病。
“目前國內(nèi)的乙型血友病患者的唯一有效藥物就是含有凝血因子九的凝血酶原復(fù)合物。”北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任趙永強說，“我國目前正式注冊的血友病患者有1萬多名。血友病目前尚無根治方法，最好的治療方法是替代治療——缺什么補什么，及時給患者輸入相應(yīng)的凝血因子。”
中國血友之家秘書長關(guān)濤說，血友病患者如果不能及時補充體內(nèi)缺乏的相應(yīng)的凝血因子，可能會關(guān)節(jié)反復(fù)出血，導(dǎo)致骨骼變形，肌肉萎縮；而內(nèi)臟和顱內(nèi)出血則可能會危及生命。
12月6日，宋姍(化名)帶著自己患有血友病的兒子到北京兒童醫(yī)院，醫(yī)院說只有1支藥了。宋姍焦急地帶著孩子輾轉(zhuǎn)到北京協(xié)和醫(yī)院，仍然沒有找到藥。12月13日，當(dāng)宋姍到北京兒童醫(yī)院血液科時，醫(yī)院依然沒有藥。
宋姍說：“不知道為什么缺貨，到底是什么原因，什么時候能有藥，一直沒人給解釋。斷藥和斷糧食是一樣的，沒有藥孩子就活不成了。”
有部分血友病患者在網(wǎng)絡(luò)里留言詢問：“凝血酶原復(fù)合物短缺，如今不知道是否有了？病人現(xiàn)在病情很不穩(wěn)定，急需要緩解病情！希望能給點信息！”記者在網(wǎng)絡(luò)上搜索“乙型血友病”發(fā)現(xiàn)，河南、天津、武漢等地血友病患者目前也處于“無藥可用”的困境。
天津市血友病聯(lián)誼會王立新發(fā)表博文《人命關(guān)天，凝血酶原復(fù)合物供應(yīng)短缺急待解決！》，“全國范圍內(nèi)凝血酶原復(fù)合物短缺，廣大血友病乙型患者的生命受到極大威脅，希望引起國家有關(guān)部門的重視，并盡快解決”。
“藥荒”已有一段時間了
北京的血友病治療登記工作主要由北京協(xié)和醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院和北京大學(xué)人民醫(yī)院三家合作進(jìn)行。協(xié)和醫(yī)院負(fù)責(zé)向國家血友病登記中心上報登記的患者以及血友病的診斷和綜合治療，兒童醫(yī)院主要負(fù)責(zé)血友病患兒診治，人民醫(yī)院負(fù)責(zé)血友病急診。記者13日調(diào)查了解到，北京兒童醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院和北京協(xié)和醫(yī)院均表示“凝血酶原復(fù)合物”缺乏已持續(xù)了至少一周。
記者13日跟隨楊志鑫到北京兒童醫(yī)院進(jìn)行采訪。兒童醫(yī)院血液科主任醫(yī)師吳潤暉說：“從上周二(12月6日)開始，凝血酶原復(fù)合物一直處于缺藥的狀況。”
在兒童醫(yī)院門診室外，楊志鑫的母親何蘭香急得幾乎要哭出來了，因為她的兒子“腿部已經(jīng)出現(xiàn)出血，晚上睡覺時疼得咬著被子哭”。
近一段時間以來，中國血友之家接到很多地方病友打來的電話，紛紛反映當(dāng)?shù)亍澳冈瓘?fù)合物”已經(jīng)斷藥。關(guān)濤13日說：“我們以患者身份給國內(nèi)31家血友病治療中心致電，詢問‘凝血酶原復(fù)合物’儲備情況，有25家治療中心明確表示已經(jīng)缺此藥品。”
與甲型血友病相比，為什么單單乙型血友病患者出現(xiàn)“藥荒”？北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任趙永強說，甲型血友病患者的藥既有血漿來源的凝血因子八，還有基因重組凝血因子八，因此藥物供應(yīng)相對較多。而對于治療乙型血友病的凝血因子九，目前只有血漿來源的含有凝血因子九的凝血酶原復(fù)合物，基因重組的凝血因子九雖已完成藥物臨床試驗，并報到國家有關(guān)部門，但尚待獲得批準(zhǔn)。
此外，趙永強說，凝血酶原復(fù)合物屬于戰(zhàn)略性藥物，它不光是乙型血友病人要用，創(chuàng)傷、急救和某些婦女的產(chǎn)后大出血等都要用，更加重了這種藥的供不應(yīng)求。而治療甲型血友病的凝血因子八只有甲型血友病患者在用。
有關(guān)部門正在著手解決
中國血友之家不斷收到患者及家屬等各界人士的郵件。
關(guān)濤12日拿著225人簽名的《凝血酶原復(fù)合物供應(yīng)短缺急待解決》找到衛(wèi)生部。呼吁內(nèi)容包括：1.加快基因重組凝血因子九的審批，使其盡快投放市場，以緩解患者用藥難；2.增加采漿站，并加強對采漿站的管理；3.鼓勵有生產(chǎn)能力的血制品生產(chǎn)企業(yè)生產(chǎn)凝血酶原復(fù)合物；4.考慮建立國家儲備制度，凝血因子的生產(chǎn)供應(yīng)涉及很多部門和領(lǐng)域，有很多不確定因素可能會影響其生產(chǎn)，國家應(yīng)保持一定儲備，以防不時之需。
關(guān)濤說，衛(wèi)生部對此事高度重視，已通知相關(guān)生產(chǎn)企業(yè)到衛(wèi)生部開會，尋求解決辦法。衛(wèi)生部會積極和企業(yè)及相關(guān)部門溝通，希望能盡快解決。
趙永強、吳潤暉呼吁，第一，相關(guān)部門協(xié)調(diào)企業(yè)增加凝血酶原復(fù)合物產(chǎn)量，如果是銷售渠道有問題的話，希望能理順；第二，在短期內(nèi)，靠血漿來源的凝血因子九來滿足病人需求顯然不夠，呼吁藥監(jiān)部門開通綠色通道，加快審批基因重組凝血因子九進(jìn)入國內(nèi)市場的申請。
關(guān)濤說，當(dāng)年甲型血友病人缺藥，就是通過綠色通道，藥監(jiān)部門快速審批了基因重組凝血因子八，允許其進(jìn)入國內(nèi)市場。“患者的呼吁還在繼續(xù)，目前正在聯(lián)系藥監(jiān)部門，希望反映以上問題。”
衛(wèi)生部將建短缺藥信息反饋平臺(鏈接)
衛(wèi)生部10月12日召開的例行發(fā)布會上，衛(wèi)生部藥物政策與基本藥物制度司司長鄭宏針對我國多地出現(xiàn)魚精蛋白緊缺的問題指出，基本藥物的一些品種在臨床上也出現(xiàn)短缺情況。許多地方反映，一些藥品特別是價格低廉、臨床用量比較小、利潤又很低的藥品，按照省級招標(biāo)采購的基本原則，既招不到，也采不到。目前，魚精蛋白不在307種基本藥物目錄中。因此，基本藥物目錄的調(diào)整，需要征求各級醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)務(wù)人員的意見，同時也征求企業(yè)方面的意見。藥品一旦納入目錄當(dāng)中，應(yīng)該確保供應(yīng)。
他表示，衛(wèi)生部將建立一個動態(tài)的能夠資源共享的信息化平臺，及時反饋各地對一些短缺藥品的供求情況。通過對短缺藥品的信息收集，招標(biāo)遴選一些企業(yè)進(jìn)行定點生產(chǎn)，完善廉價藥品的定價政策，提高國家藥品儲備能力，解決短缺藥品的情況，以滿足臨床應(yīng)用的需求。
