人們對(duì)于Luxturna這個(gè)藥的療效和安全性沒(méi)有什么爭(zhēng)議，爭(zhēng)論的焦點(diǎn)在于價(jià)格。

　　近日，美國(guó)食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)了一種基因治療藥物——Luxturna。它是用來(lái)治療一種罕見(jiàn)的眼病——RPE65基因突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。這是FDA批準(zhǔn)的第三種基因治療藥物，前兩種都是治療腫瘤的，而Luxturna是治療遺傳性疾病的。

　　視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良雖然名字里有“營(yíng)養(yǎng)不良”，其實(shí)這個(gè)病的發(fā)生跟吃什么喝什么沒(méi)關(guān)系，而是基因突變引起的遺傳性疾病。如果把眼睛比作一臺(tái)膠片照相機(jī)的話，視網(wǎng)膜就好比是照相機(jī)的底片。底片不好，照相機(jī)別的零件再好也拍不了照片;同樣道理，視網(wǎng)膜出問(wèn)題，人的眼睛就看不清東西，嚴(yán)重的甚至?xí)�失明�?/p>

　　在RPE65基因突變的病人中，這種基因不能正常工作，導(dǎo)致視網(wǎng)膜發(fā)生病變。如果通過(guò)基因治療修復(fù)這種基因，使它能夠正常工作，視網(wǎng)膜的病變就能逆轉(zhuǎn)，病人的視力就能恢復(fù)。

　　那么問(wèn)題來(lái)了。怎么把正常的基因送到需要它的地方去呢?這就輪到Luxturna這個(gè)藥上場(chǎng)了。

　　Luxturna是一種注射劑，通過(guò)注射到病人的視網(wǎng)膜下方來(lái)起作用。它是通過(guò)基因修飾技術(shù)，去除病毒的致病能力，并把正常的RPE65基因整合到這種病毒中。當(dāng)它被注射到視網(wǎng)膜部位后，就可以利用病毒本身所具有的基因整合能力，把這個(gè)基因整合到視網(wǎng)膜細(xì)胞中。然后，正常的RPE65基因就可以在病人的視網(wǎng)膜細(xì)胞中發(fā)揮作用，使病人的視力恢復(fù)。

　　Luxturna這個(gè)藥的理論基礎(chǔ)很清楚，又有嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)支持，所以對(duì)它的療效和安全性沒(méi)有什么爭(zhēng)議。爭(zhēng)論的焦點(diǎn)在于價(jià)格。

　　拿Luxturna這個(gè)藥來(lái)說(shuō)，開(kāi)發(fā)投入巨大，但市場(chǎng)卻非常小。美國(guó)3億多人口中，有這個(gè)病的也就一兩千人。如果定價(jià)太低的話，病人肯定很高興，但企業(yè)可能就虧損了，以后也就沒(méi)人愿意為罕見(jiàn)病開(kāi)發(fā)藥物了。

　　但如果定得太高，病人用不起，企業(yè)也得不到好處。因?yàn)槿绻�藥價(jià)太高導(dǎo)致藥賣不出去，企業(yè)一樣賺不到錢。比如曾經(jīng)有一個(gè)叫做Glybera的基因治療藥物在歐洲上市，定價(jià)一百多萬(wàn)歐元，從2012年上市至今，只有一個(gè)病人接受了這種藥物的治療。最后企業(yè)以“缺乏需求”為由，不再申請(qǐng)上市許可更新，也就等于自然退出市場(chǎng)了。

　　目前Luxturna的定價(jià)還沒(méi)有公布。有分析師估計(jì)其定價(jià)將會(huì)在一百萬(wàn)美元以上，并預(yù)計(jì)2018年將有50-75位病人接受治療。這個(gè)估價(jià)的部分依據(jù)是參照美國(guó)一些州法院對(duì)失明案例判決的賠償額;另一方面是分析師認(rèn)為病人恢復(fù)視力以后，可以不再需要護(hù)理人員，并能找到工作，這就可以抵得上這筆治療費(fèi)。

　　在Luxturna獲批的同時(shí)，美國(guó)食品藥品管理局(FDA)局長(zhǎng)戈特利布表示，基因治療“將在醫(yī)學(xué)治療中起重大作用，有望治愈許多最具破壞性的難治疾病”。隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展，將會(huì)有更多類似的先進(jìn)治療出現(xiàn)。但與此同時(shí)，如何在公共福利與商業(yè)中找到平衡，是企業(yè)、政府乃至公眾必須思考的問(wèn)題。